Approvata in Italia la prima terapia al mondo per il trattamento dei pazienti affetti da Atrofia muscolare spinale (Sma), una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i bambini ed è la principale causa genetica di mortalità infantile. I dati degli studi clinici hanno infatti evidenziato risultati significativi in termini di aumento della sopravvivenza nei bambini affetti da Sma e di raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo, come il controllo della testa, la posizione seduta, il gattonamento e il cammino.
Il nuovo farmaco (nusinersen) – al momento disponibile in Stati Uniti, Giappone e alcuni paesi europei – costituisce il primo trattamento per questa malattia approvato in Italia ed è stato esaminato nell’ambito del percorso di approvazione accelerata dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), volto proprio ad accelerare l’accesso ai farmaci che curano le malattie gravi o pericolose per la vita e, in generale, rispondono a bisogni clinici non soddisfatti. Con l’approvazione dell’Aifa, il farmaco sarà ora disponibile per tutti i pazienti italiani affetti da Sma.
“È tempo di festeggiare. L’approvazione italiana di nusinersen segna l’inizio di una nuova era per tutte le famiglie che lottano contro la Sma. I risultati clinici ci fanno ritenere che con il nuovo farmaco, associato a una corretta gestione della malattia, la storia naturale della Sma non sarà più la stessa – commenta Daniela Lauro, presidente nazionale di Famiglie SMA -. I tempi rapidi della distribuzione del farmaco non hanno uguali in Europa e l’Italia rappresenta un caso di eccellenza nel mondo. Nei mesi scorsi il farmaco è stato distribuito in Italia in via compassionevole a circa 130 bambini con la forma più grave di Sma, quella di Tipo 1, e da oggi tutti gli italiani affetti da Sma potranno sottoporsi alla cura”. (ANSA).