Nuova cura italiana batte la leucemia

I ricercatori della Fondazione Tettamanti utilizzano le cellule Car-T, sottoponendole a 13 persone con malattia linfoblastica acuta senza più opzioni. Tumore scomparso nell’86% dei casi
Un laboratorio di ricerca

Un laboratorio di ricerca – Ansa

Avvenire

Si chiamano Carcik: sono cellule anticancro riprogrammate che, utilizzate su 13 pazienti con leucemia linfoblastica acuta, già sottoposti senza successo a numerosi cicli di chemioterapia e a trapianto di staminali, hanno ottenuto la completa scomparsa del tumore nell’86% dei casi. La nuova terapia è tutta italiana ed è stata sviluppata nei laboratori di ricerca della Fondazione Tettamanti di Monza, sotto il coordinamento del Centro di emato-oncologia pediatrica della “Fondazione Monza e Brianza per il bambino e la sua mamma”. Lo studio ha testato la sicurezza e l’efficacia della procedura, anche grazie alla collaborazione dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, ed ha così trovato spazio nella prestigiosa rivista scientifica The Journal of Clinical Investigation.
Il lavoro dei ricercatori italiani ha utilizzato le cellule Car-T, (che sfruttano i linfociti T, deputati alla difesa del nostro organismo), modificate in laboratorio mediante tecniche di ingegneria genetica, in modo da potenziare le loro capacità di riconoscere e uccidere le cellule tumorali. Questa tecnica rappresenta una delle più promettenti frontiere nella lotta al cancro, al momento particolarmente utilizzata nei tumori liquidi.
Ebbene, nella ricerca compiuta in Lombardia sono state selezionate cellule T di donatori sani – rinominate Carcik – e somministrate a pazienti pediatrici e adulti, da tempo alle prese con leucemia linfoblastica acuta (un tumore del sangue la cui incidenza è massima nei bambini, con un picco nella fascia 2-5 anni), e già sottoposti a tutte le altre cure possibili. I ricercatori hanno testato quattro diversi dosaggi di Carcik dirette contro un antigene, il “Cd19”, e hanno trattato quattro pazienti pediatrici e nove adulti, con una singola somministrazione. «I partecipanti – spiega la Fondazione Tettamanti – erano soggetti molto compromessi e in uno stadio avanzato della malattia, per i quali non vi erano più altre opzioni. Dopo 4 settimane dall’infusione delle cellule Carcik, sei dei sette pazienti trattati con le dosi più alte hanno raggiunto una remissione completa, cioè una scomparsa del tumore documentata dall’analisi dell’aspirato midollare»; inoltre, aggiunge la Fondazione, «cinque di essi hanno raggiunto la negatività della malattia minima residua. Questo parametro rappresenta la piccola quantità di cellule leucemiche che può rimanere nell’organismo del paziente dopo la terapia e che con il passare del tempo potrebbe portare a una recidiva». La maggior parte dei pazienti che hanno risposto al trattamento era ancora in remissione dopo una media di 6 mesi dall’infusione: le cellule Carcik «si sono espanse in modo robusto e hanno mostrato di persistere nell’organismo fino a 10 mesi».
Lo studio, sostenuto da finanziamenti pubblici e da enti non profit, vede come primi autori Chiara Magnani, ricercatrice della Fondazione Tettamanti e Giuseppe Gaipa, ricercatore della stessa Fondazione e responsabile del Laboratorio di Terapia cellulare e genica “Stefano Verri”. Ed è stato coordinato da Andrea Biondi, direttore della Clinica pediatrica dell’Università di Milano Bicocca e direttore scientifico della Tettamanti, e da Alessandro Rambaldi, dell’Università degli studi di Milano e direttore del Dipartimento di ematologia e oncologia dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo.
I Car-T, dichiara Biondi, «sono un campo in rapidissima evoluzione per il quale è fondamentale sviluppare, accanto alla ricerca promossa dalle aziende, una solida ricerca accademica. Sono certamente necessari ulteriori passaggi ma questi dati ci incoraggiano a proseguire sulla strada intrapresa da oltre vent’anni nei laboratori della Fondazione Tettamanti, che vede oggi un importante risultato nell’uso delle Carcik, efficaci nel bambino e nell’adulto».
E a dimostrazione della crescente attenzione sulle Car-T, proprio ieri il direttore per la Programmazione sanitaria del ministero della Salute, Andrea Urbani, ospite dell’evento “Life Sciences Pharma & Biotech Summit” organizzato dal Sole 24 ore, ha annunciato che il governo investirà 60 milioni su questa procedura. «60 milioni non fanno una grande differenza – ha osservato – ma rappresentano un momento di presa di coscienza da parte delle istituzioni che c’è bisogno di investire su una terapia nuova, quella delle Car-T».